DGAP-News: Pharnext erhält vom DSMB positive Empfehlung zur Fortsetzung der laufenden Phase-3-Studie mit PXT3003 zur Behandlung von Charcot-Marie-Tooth Neuropathie Typ 1A

Nachricht vom 06.09.2017 (www.4investors.de) -


DGAP-News: Pharnext S.A. / Schlagwort(e): Studie

Pharnext erhält vom DSMB positive Empfehlung zur Fortsetzung der laufenden Phase-3-Studie mit PXT3003 zur Behandlung von Charcot-Marie-Tooth Neuropathie Typ 1A
06.09.2017 / 17:46


Für den Inhalt der Mitteilung ist der Emittent verantwortlich.
Pharnext erhält vom DSMB positive Empfehlung zur Fortsetzung der laufenden Phase-3-Studie mit PXT3003 zur Behandlung von Charcot-Marie-Tooth Neuropathie Typ 1A

PARIS, Frankreich, 6. September 2017, 17.45 Uhr MESZ - Pharnext SA (FR00111911287 - ALPHA), ein biopharmazeutisches Unternehmen und Pionier eines neuen Ansatzes zur Entwicklung innovativer Medikamente auf der Grundlage der Kombination und Neupositionierung bekannter Wirkstoffe, gab heute bekannt, dass das unabhängige Data Safety Monitoring Board (DSMB) seine zweite vorab geplante Bewertung der Sicherheit von PXT3003 in der laufenden klinischen PLEO-CMT-Phase-3-Studie abgeschlossen hat. Basierend auf einer Prüfung der Sicherheitsdaten aller randomisierten Patienten hat das DSMB empfohlen, die PLEO-CMT-Studie wie geplant fortzusetzen.

PLEO-CMT ist eine pivotale, multizentrische, randomisierte, doppelt verblindete, placebo-kontrollierte, dreiarmige Phase-3-Studie, die im Dezember 2015 initiiert wurde und die 323 Patienten mit leichter bis mäßiger Charcot-Marie-Tooth Neuropathie Typ 1A (CMT1A) an 30 Standorten in Europa, den USA und Kanada eingeschlossen hat. Die Diagnose von CMT1A wurde genetisch anhand des Nachweises einer Verdopplung des Gens PMP22 bestätigt. Über eine Zeitspanne von 15 Monaten wird Pharnext die Wirksamkeit und Sicherheit von zwei oral verabreichten Dosierungen von PXT3003 sowie Placebo parallel in den entsprechenden Patientengruppen vergleichen. Die Wirksamkeit wird anhand eines primären Endpunktes bewertet: Die Veränderung im ONLS-Score nach zwölf beziehungsweise 15 Monaten Behandlungsdauer soll die Verbesserung des Behinderungsgrades infolge der Einnahme von PXT3003 feststellen. Darüber hinaus werden weitere sekundäre Parameter wie funktionelle und elektrophysiologische Endpunkte evaluiert.

Das DSMB ist ein unabhängiges Gremium von Experten aus den Bereichen Klinische Medizin, Biostatistik und Studienmethodik, die einberufen wurden, um Pharnext auf Basis regelmäßiger, vorab geplanter Überprüfungen der im Verlauf der klinischen Studie akkumulierten Daten Empfehlungen auszusprechen.

"Diese zweite positive Empfehlung von einem unabhängigen Expertengremium bestätigt das Sicherheitsprofil von PXT3003 sogar in Patienten, die über eine Dauer von bis zu 15 Monaten behandelt wurden. Diese klinische Phase-3-Studie ist für Patienten, die an CMT1A leiden und denen heute ausschließlich unterstützende Behandlungsoptionen zur Verfügung stehen, von hoher Bedeutung", sagte Dr. med. Daniel Cohen, Mitbegründer und Chief Executive Officer von Pharnext. "Wir glauben, dass unsere PLEODRUGTM PXT3003 im Erfolgsfall das Potential besitzt, die Behandlung von CMT1A in Erwachsenen grundlegend zu verändern. Wir freuen uns auf den Abschluss der klinischen Studie und die Bekanntgabe der Topline-Ergebnisse Mitte 2018."Über PXT3003
PXT3003 ist die führende PLEODRUGTM von Pharnext zur Behandlung von Charcot-Marie-Tooth Neuropathie Typ 1A (CMT1A). PXT3003 ist eine neuartige, synergistische Kombination niedriger Dosen von Baclofen, Naltrexon und D-Sorbitol als zweimal täglich oral zu verabreichende Formulierung. PXT3003 verfügt über mehrere primäre Wirkungsmechanismen: eine synergistische Inhibition der Überexpression des Gens PMP22 in Verbindung mit einer verbesserten Myelinisierung, einem unmittelbaren Schutz der Nervenzellen sowie zusätzlichen positiven Effekten auf andere Zelltypen wie Muskelzellen, neuromuskuläre Endplatten und Immunzellen. In einer klinischen Phase-2-Studie an 80 erwachsenen Patienten mit CMT1A hat PXT3003 positive Ergebnisse erzielt. Im Jahr 2014 hat PXT3003 sowohl für Europa als auch die USA die Orphan Drug Designation (Status als Arzneimittel für seltene Krankheiten) für die Behandlung von CMT1A bei Erwachsenen erhalten. Derzeit wird eine internationale pivotale Phase-3-Studie (PLEO-CMT) an mehr als 300 erwachsenen Patienten mit CMT1A an 30 Standorten in Europe, den USA und Kanada durchgeführt.

ÜBER Pharnext
Pharnext ist ein biopharmazeutisches Unternehmen mit Produkten im fortgeschrittenen Stadium der klinischen Entwicklung, das von renommierten Wissenschaftlern und Unternehmern, darunter Professor Daniel Cohen, einem Pionier der modernen Genomik, gegründet wurde. Pharnext hat zwei Leitprodukte in der klinischen Entwicklung: PXT3003 befindet sich momentan in einer internationalen Phase-3-Studie zur Behandlung von Charcot-Marie-Tooth Neuropathie Typ 1A und hat den Orphan-Drug-Status in Europa und den USA erhalten. PXT864 zeigte positive Ergebnisse in einer Phase-2-Studie zur Behandlung der Alzheimer-Krankheit. Pharnext ist ein Pionier einer neuen Form der Wirkstoffentwicklung namens PLEOTHERAPYTM. Die Gesellschaft identifiziert und entwickelt synergistische Kombinationen mit neu positionierten Medikamenten in niedriger Dosierung. Diese PLEODRUGTMs bieten eine Reihe wesentlicher Vorteile: Wirksamkeit, Sicherheit und Patentschutz; eine Reihe von Produkt- und Gebrauchsmusterpatenten ("Composition of Matter") wurden bereits erteilt. Die Gesellschaft wird von einem wissenschaftlichen Team von Weltrang unterstützt.

Pharnext ist an der Euronext Growth Stock Exchange in Paris (ISIN: FR00111911287) gelistet.

Weitere Informationen finden Sie unter www.pharnext.com.

Kontakte

Pharnext
Xavier Paoli
Chief Commercial Officercontact@pharnext.com
+33 (0)1 41 09 22 30
 
Pharnext
René Goedkoop
Chief Medical Officercontact@pharnext.com
+33 (0)1 41 09 22 30
 
 
 
 
 
Investor Relations (Europe)
MC Services AG
Anne Henneckeanne.hennecke@mc-services.eu
+49 211 529252 22
 
Investor Relations (U.S.)
Stern Investor Relations, Inc.
Matthew Shinsekimatthew@sternir.com
+1 212-362-1200
Financial Communication (France)
New CAP
Emmanuel Huynhpharnext@newcap.eu
+33 (0)1 44 71 20 40
 
 
 
 
Media Relations (Europe)
ALIZE RP
Caroline Carmagnol
Margaux Pronostpharnext@alizerp.com
+33 (0)1 44 54 36 64
Media Relations (U.S.)
Russo Partners
Tony Russo
Scott Santiamotony.russo@russopartnersllc.com scott.santiamo@russopartnersllc.com
+1 212-845-4251
+1 718-344-5843
 
 
 
 
 











06.09.2017 Veröffentlichung einer Corporate News/Finanznachricht, übermittelt durch DGAP - ein Service der EQS Group AG. Für den Inhalt der Mitteilung ist der Emittent / Herausgeber verantwortlich.Die DGAP Distributionsservices umfassen gesetzliche Meldepflichten, Corporate News/Finanznachrichten und Pressemitteilungen. Medienarchiv unter http://www.dgap.de



607387  06.09.2017 





PfeilbuttonSTARAMBA SE: „Das Potenzial für STARAMBA.spaces ist riesig“ - Exklusiv-Interview
PfeilbuttonAnleihe-Emission von Euges: „Wollen eine Vertrauensgrundlage aufbauen“ - Exklusiv-Interview!
PfeilbuttonBitcoins, Tulpen und die Lust auf schnelles Geld
PfeilbuttonNanogate: „Nächster Wachstumssprung“ - Exklusiv-Interview mit Ralf Zastrau
PfeilbuttonErgomed: „Evotecs fantastischer Erfolg ist ein positives Signal“ - Exklusiv-Interview


+++ Exklusive Interviews und Analysen - gratis in Ihre Mailbox! +++

Tragen Sie sich jetzt für unseren kostenlosen 4investors Newsletter ein.


Bestätigungslink nicht per Mail bekommen? Bitte kontrollieren Sie Ihren Spamordner!

Der 4investors Newsletter erscheint unregelmäßig, i.d.R. 2 bis 6 Mal pro Monat. Wir geben ihre Mailadresse an keinen Dritten weiter! Sie können den kostenlosen 4investors Newsletter jederzeit problemlos wieder abbestellen.
comments powered by Disqus


Aktuelle Nachrichten aus der 4investors-Redaktion

11.12.2017 - paragon meldet Übernahme
11.12.2017 - Commerzbank Aktie: Das sieht sehr gut aus, aber…
11.12.2017 - Steinhoff Aktie: Ein paar Daten für Trader
11.12.2017 - STARAMBA SE: „Das Potenzial für STARAMBA.spaces ist riesig“
11.12.2017 - HolidayCheck erwartet operativen Gewinn für 2017
11.12.2017 - Evotec Aktie: Steht der Ausbruch bevor? Aktuelle News!
11.12.2017 - Axel Springer will sich von aufeminin trennen
11.12.2017 - Steinhoff: Sehr interessante News!
11.12.2017 - Staramba bereitet sich auf Staramba.spaces vor
11.12.2017 - BMW: China stützt das Absatzwachstum


Chartanalysen

11.12.2017 - Commerzbank Aktie: Das sieht sehr gut aus, aber…
11.12.2017 - Steinhoff Aktie: Ein paar Daten für Trader
11.12.2017 - Evotec Aktie: Steht der Ausbruch bevor? Aktuelle News!
11.12.2017 - Dialog Semiconductor Aktie: Crash vorbei?
08.12.2017 - Zeal Network Aktie: Trendwende nach der Baisse in Sicht?
08.12.2017 - Evotec Aktie: Jetzt kommt Schwung in die Sache!
08.12.2017 - First Sensor Aktie: Treffer! Und nun?
08.12.2017 - Commerzbank Aktie: Achtung, Kaufsignal!
08.12.2017 - Deutsche Bank Aktie: Eine ganz, ganz wichtige Entscheidung
08.12.2017 - Dialog Semiconductor Aktie: Achtung, Bodenbildung?


Analystenschätzungen

11.12.2017 - Unicredit Aktie fair bewertet? Das sagen Analysten!
11.12.2017 - Deutsche Bank Aktie: Vorsicht, Bullenfalle?
11.12.2017 - Wacker Chemie: Deutsche Bank schiebt die Aktie an
11.12.2017 - Bayer Aktie: Zwei neue Expertenstimmen
11.12.2017 - Medigene: 19 Euro sind das Ziel
11.12.2017 - Wirecard: Kaufen nach der Ankündigung
11.12.2017 - Aurubis: Steigendes Kursziel
11.12.2017 - Siemens: IPO sorgt für Hochstufung
11.12.2017 - Allianz: Doppelte Hochstufung der Aktie
08.12.2017 - ProSiebenSat.1: Noch überwiegt die Zurückhaltung


Kolumnen

11.12.2017 - ICO – Das smartere Crowdfunding oder nur ein vorübergehender Hype?
11.12.2017 - Apple Aktie: Abwärtstrend angesteuert - UBS Kolumne
11.12.2017 - DAX: Ausbruch über 13.000 Punkte in trockenen Tüchern - UBS Kolumne
08.12.2017 - Bitcoins, Tulpen und die Lust auf schnelles Geld
08.12.2017 - USA: Starker Beschäftigungsaufbau, nur schwacher Lohndruck! - Nord LB Kolumne
08.12.2017 - China Außenhandel: Binnendynamik (noch) robust; Made in China gefragt - Nord LB Kolumne
08.12.2017 - Risk-off zum Wochenausklang dürfte vermutlich kursstützend wirken - National-Bank Kolumne
08.12.2017 - Bayer Aktie: An massiver Unterstützung angelangt - UBS Kolumne
08.12.2017 - DAX: Es fehlen frische Impulse - UBS Kolumne
08.12.2017 - Aufschwung in Deutschland weiter intakt - Commerzbank Kolumne

Werbung

All Right Reserved by minimalthemes - ©2014 Stoffels & Barck GbR