Ionis Pharmaceuticals: FDA-Zulassung für Wainua zur Behandlung von hATTR-PN

Ionis Pharmaceuticals, eine der größten Beteiligungen im Portfolio von BB Biotech, hat bekannt gegeben, dass die U.S. Food and Drug Administration (FDA) Wainua (eplontersen) zur Behandlung der Polyneuropathie bei hereditärer transthyretinvermittelter Amyloidose (hATTR-PN) bei Erwachsenen zugelassen hat. Diese Erkrankung ist bekannt für die rasche Progression von Nervenschäden und motorischen Beeinträchtigungen. Wainua, als einziges Medikament in seiner Kategorie, ermöglicht Patienten eine Selbstverabreichung mittels eines Autoinjektors.

Die Zulassung basiert auf den positiven Ergebnissen der 35-wöchigen Zwischenanalyse der Phase-3-Studie NEURO-TTRansform. Die Studienergebnisse zeigten laut Ionis Pharmaceuticals (WKN: A2ACMZ, ISIN: US4622221004, Chart, News), dass das Medikament bei den behandelten Patienten eine konsistente und anhaltende Wirkung auf die Serum-Transthyretin-Konzentration und die Neuropathiebeeinträchtigung hatte.

Das Medikament wird in den USA ab Januar 2024 verfügbar sein. Die Zulassung sei „ein entscheidender Moment für Ionis, da Wainua die erste einer Reihe von potenziellen Markteinführungen für das Unternehmen sein wird“, sagt Brett P. Monia, Chief Executive Officer der Gesellschaft.