BB Biotechs Beteiligung Ionis Pharma: tofersen einen Schritt näher an der Marktzulassung

Ionis Pharma, eine der wichtigsten Beteiligungen im Portfolio von BB Biotech, meldet gute Nachrichten für das Medikament tofersen: Der FDA-Beratungsausschuss habe einstimmig mit 9 Ja-Stimmen für eine mögliche beschleunigte Zulassung des Medikaments für die Behandlung von Menschen mit SOD1 Amyotropher Lateralsklerose (SOD1-ALS) gestimmt.
„SOD1-ALS ist eine seltene genetische Form der ALS, die zum Verlust von Alltagsfunktionen und schließlich zum Tod führt”, so das US-Biotechunternehmen Ionis Pharma (WKN: A2ACMZ, ISIN: US4622221004, Chart, News). Die FDA setzt ihre Prüfung von tofersen mit einem Termin nach Prescription Drug User Fee Act am 25. April 2023 fort.
„Wenn Tofersen zugelassen wird, wäre es das erste Medikament, das auf eine bekannte Ursache der familiären ALS abzielt, einer verheerenden neurodegenerativen Krankheit, die die motorischen Funktionen einschränkt und innerhalb von zwei bis fünf Jahren nach der Diagnose zum Tod führt", sagt C. Frank Bennett, Executive Vice President und Chief Scientific Officer bei Ionis.