Ionis Pharmaceuticals: BB Biotechs Beteiligung erhält Orphan-Drug-Status für eplontersen

Ionis Pharmaceuticals hat von der US-amerikanischen Gesundheitsbehörde FDA für den Medikamentenkandidaten eplontersen den Orphan-Drug-Status in der Indikation Transthyretin-vermittelter Amyloidose erhalten. Ionis hat für eplontersen im Dezember eine strategische Zusammenarbeit mit AstraZeneca zur Entwicklung und Vermarktung abgeschlossen.
Die FDA kann den Orphan-Drug-Status für Medikamente vergeben, die für die Therapie seltener Erkrankungen entwickelt werden. Damit verbunden sind verschiedene finanzielle und regulatorische Vorteile, unter anderem eine siebenjährige Marktexklusivität nach einer eventuellen Zulassung des Medikaments.
Ionis Pharmaceuticals ist eine der größten Positionen im Portfolio der TecDAX-notierten BB Biotech.