Ionis Pharma: FDA prüft tofersen-Zulassung vorrangig - Antrag angenommen

Gute Nachrichten für Ionis Pharma - das börsennotierte Biotech-Unternehmen ist größter Einzelposten im Portfolio von BB Biotech: Die US-Behörde FDA hat einen Antrag auf die Zulassung des Medikamentenkandidaten tofersen zur Behandlung einer seltenen, genetisch bedingten Form von ALS angenommen. Dies stellt noch keine Zulassung dar, die nun im Rahmen eines vorrangigen Verfahrens geprüft wird.

In den USA leiden rund 330 Personen an dieser seltenen Erkrankung, SOD1-ALS, die bei Betroffenen zum Verlust alltäglicher Funktionen führt und letztlich tödlich verläuft. Durchschnittlich liegt die Lebenserwartung von Menschen mit ALS bei drei bis fünf Jahren, sobald Symtome auftreten - bei SOD1-ALS Patienten ist die Lebenserwartung noch niedriger.

„Wenn sie zugelassen wird, wäre tofersen die erste Behandlung, die auf eine genetische Ursache von ALS abzielt“, so Ionis (WKN: A2ACMZ, ISIN: US4622221004, Chart, News) am Dienstag in einer Stellungnahme.

„Wir möchten auch Biogen für ihr Engagement danken, tofersen voranzubringen“, sagt Frank Bennett, Executive Vice President, Chief Scientific Officer bei Ionis. „Die Annahme des Zulassungsantrags für tofersen stärkt die Plattformstrategie von Ionis, die auf alle Formen von ALS und Erkrankungen des zentralen Nervensystems im weiteren Sinne abzielt“, so Bennett.