Ionis Pharma: BB Biotechs größte Position mit News - eplontersen vor US-Zulassungsantrag

Mehr als 10 Prozent des Portfolios von BB Biotech stecken in Ionis Pharmaceuticals, die heute Neuigkeiten zum Medikamentenkandidaten eplontersen bekannt gegeben hat. Die gemeldeten Topline-Daten stammen aus einer 35-wöchigen Zwischenanalyse der Phase-3-Studie mit eplontersen bei Patienten mit hereditärer Transthyretin-vermittelter Amyloid-Polyneuropathie. Dabei habe der Wirkstoff statistisch signifikante und klinisch bedeutsame Veränderungen bei den co-primären Zielen der Studie gezeigt. Auch der wichtigste sekundäre Endpunkt der Studie sei erreicht worden, so Ionis Pharma am Dienstag.

„Diese ermutigenden Daten bestätigen das Sicherheitsprofil von Eplontersen und sind ein klarer Beweis für sein Potenzial, Patienten mit hereditärer Transthyretin-vermittelter Amyloid-Polyneuropathie den dringend benötigten therapeutischen Nutzen zu bieten”, sagt Teresa Coelho, Neurologin und Neurophysiologin am Hospital Santo António, Centro Hospitalar Universitário do Porto, Portugal, und Leiterin der klinischen Studie. „In der Studie wies Eplontersen ein günstiges Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil auf, das keine besonderen Bedenken aufkommen ließ”, meldet das Biotech-Unternehmen zudem.

„Diese statistisch hoch signifikanten und klinisch aussagekräftigen Ergebnisse bringen uns an die Schwelle zu einer neuen therapeutischen Option für Polyneuropathie-Patienten, die mit dieser schwächenden und tödlichen Krankheit leben”, sagt Eugene Schneider, Executive Vice President und Chief Clinical Development Officer von Ionis.

Gemeinsam mit Entwicklungspartner AstraZeneca will Ionis Pharma für eplontersen noch 2022 in den USA einen Antrag auf Zulassung eines neuen Medikaments bei der US Food and Drug Administration stellen. In den USA hat der Wirkstoff „Orphan Drug” Status. Ionis und AstraZeneca wollen eplontersen I den USA gemeinsam vermarkten, mit Ausnahme von Lateinamerika hat AstraZeneca die Vermarktungsrechte für alle anderen Regionen der Welt.