Newron Pharma: FDA vergibt Rare Pediatric Disease Designation an Sarizotan

Gute Nachrichten für den Medikamentenkandidaten Sarizotan von Newron Pharma. Die Gesellschaft entwickelt den Wirkstoff zur zur Behandlung des Rett-Syndroms, für das es bisher keine zugelassene Behandlungsoption gibt. Von der US-Lebensmittelüberwachungs- und Arzneimittelbehörde FDA hat Sarizotan nun den Status als Therapie gegen eine seltene pädiatrische Krankheit erhalten.

„Die Entscheidung der FDA, Sarizotan die Rare Pediatric Disease Designation zu erteilen, ergänzt den bereits gewährten Orphan-Drug-Status und unterstreicht einmal mehr den dringenden Bedarf für neue Therapien zur Behandlung dieser verheerenden Erkrankung, mit der sich die Rett-Gemeinschaft konfrontiert sieht”, sagt Ravi Anand, Chief Medical Officer von Newron.

Das Unternehmen über das Rett-Syndrom
Das Rett-Syndrom ist eine schwere neurologische Entwicklungsstörung, von der hauptsächlich Mädchen und Frauen betroffen sind. Die geschätzte Prävalenz liegt bei einer von 10.000 Frauen. Es stehen bislang keine zugelassenen Therapien zur Verfügung. Kennzeichnend für das Rett-Syndrom sind der Verlust erworbener fein- und grobmotorischer Fähigkeiten und die Entwicklung neurologischer, kognitiver und autonomer Funktionsstörungen, die zum Verlust der Fähigkeit zur Ausübung normaler Alltagsaktivitäten sowie der Geh- oder Kommunikationsfähigkeit führen. Das Rett-Syndrom ist außerdem mit einer verminderten Lebenserwartung verbunden. Etwa 25 Prozent der Todesfälle bei Patienten mit Rett-Syndrom stehen möglicherweise mit multiplen kardiorespiratorischen Arrhythmien im Zusammenhang, die von der Unreife des Hirnstamms und autonomem Versagen herrühren. Bei über 95 Prozent dieser Patienten liegt eine zufällige Mutation am MeCP2-Gen vor. Episoden von Apnoe, Hyperventilation und Atemstörungen treten bei ca. 70 Prozent der Patienten mit Rett-Syndrom in irgendeiner Lebensphase auf.

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