Novo Nordisk untermauert bei Hämophilie-Wirkstoff denecimig die klinischen Daten

Novo Nordisk hat auf dem Kongress der International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH) in Paris neue Daten zu seinem Prüfwirkstoff denecimig (Mim8) vorgelegt. Die Zwischenauswertung der offenen Phase-3-Verlängerungsstudie FRONTIER4 untersucht die Langzeitsicherheit und -wirksamkeit der subkutan verabreichten Prophylaxe bei Kindern, Jugendlichen und Erwachsenen mit Hämophilie A, mit oder ohne Hemmkörper, über verschiedene Dosierungsintervalle von wöchentlich über zweiwöchentlich bis monatlich.

In die Analyse flossen 426 Patientinnen und Patienten ab einem Jahr ein, davon 365 Erwachsene und Jugendliche sowie 61 Kinder. Bei der geschätzten mittleren jährlichen Blutungsrate kam Novo Nordisk auf 0,75 bei Erwachsenen und Jugendlichen und auf 0,37 bei Kindern. Rund 71 Prozent der Erwachsenen und Jugendlichen sowie 89 Prozent der Kinder verzeichneten unter denecimig keine behandelten Blutungen.

Beim primären Sicherheitsendpunkt bestätigten sich nach Angaben von Novo Nordisk die Ergebnisse aus dem bisherigen FRONTIER-Programm. Reaktionen an der Einstichstelle traten mit 2,0 Prozent der Injektionen bei Kindern und 1,8 Prozent bei Jugendlichen und Erwachsenen selten auf und verliefen durchweg mild und vorübergehend. Klinische Hinweise auf neutralisierende Antikörper beobachtete das Unternehmen nicht. In einer ergänzenden Post-hoc-Analyse aus den Studien FRONTIER2 und FRONTIER5 steigerte denecimig zudem die Thrombinbildung bei Jugendlichen und Erwachsenen in den Normbereich, ohne dabei überschießend zu wirken.

Für den Wirkstoff läuft seit September 2025 ein Zulassungsverfahren bei der US-Arzneimittelbehörde FDA auf Basis eines Biologics License Application.

Parallel stellte Novo Nordisk erstmals Ergebnisse der Phase-3-Studie explorer10 zu seinem Wirkstoff concizumab vor. Untersucht wurde die Prophylaxe bei 24 Kindern unter zwölf Jahren mit Hämophilie A oder B und Hemmkörpern. Die geschätzte mittlere jährliche Blutungsrate lag unter concizumab bei 2,08 gegenüber 11,51 unter der vorherigen Bedarfsbehandlung, was einer Reduktion um 82 Prozent entspricht. 83 Prozent der Teilnehmenden berichteten über mindestens ein unerwünschtes Ereignis während der Behandlung, der überwiegende Teil davon mild. Schwerwiegende Nebenwirkungen meldeten 29 Prozent der Kinder.

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