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DGAP-News: Newron weitet internationale Studie zur Untersuchung der Krankheitslast von Rett-Syndrom auf Europa und Australien aus

17.02.2020, 07:00:07 (www.4investors.de - in Kooperation mit DGAP - EQS Group):






DGAP-News: Newron Pharmaceuticals S.p.A.


/ Schlagwort(e): Sonstiges/Studie





Newron weitet internationale Studie zur Untersuchung der Krankheitslast von Rett-Syndrom auf Europa und Australien aus






17.02.2020 / 07:00



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Newron weitet internationale Studie zur Untersuchung der Krankheitslast von Rett-Syndrom auf Europa und Australien ausHeutige Erweiterung, eng mit Rett-Patientenvertretern abgestimmt, stellt größte und umfassendste qualitative Studie zur Untersuchung der Krankheitslast von Rett-Syndrom für Patienten und ihre Pflegekräfte dar

Mailand, Italien und Morristown, NJ, USA, 17. Februar 2020 - Newron Pharmaceuticals S.p.A. ("Newron") (SIX: NWRN, XETRA: NP5), ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf die Entwicklung neuartiger Therapien für Patienten mit Erkrankungen des zentralen und peripheren Nervensystems konzentriert, arbeitet mit der globalen Community der Rett-Patientenvertreter zusammen, um die erste internationale Studie zur Untersuchung der Krankheitslast ("Burden of Illness", BOI) des Rett-Syndroms auf Europa und Australien auszuweiten. Die aktuelle Studie ist Teil von Newrons Engagement für die Suche nach einer Behandlung der Symptome des Rett-Syndroms.

Das Rett-Syndrom ist eine schwere und seltene neurologische Entwicklungsstörung, für die keine zugelassenen Therapien existieren, und die hauptsächlich Mädchen ab dem Kleinkindalter betrifft. Die Studie umfasst eine umfangreiche Befragung von Betroffenen und startete im November 2019 in den USA. Sie hat dort eine starke Beteiligung von Pflegekräften und medizinischem Fachpersonal erreicht.

Unter dem Banner "Voices of Rett" wird die Burden-of-Illness-Studie heute auch in Großbritannien, Deutschland, Italien und Australien starten. Ziel der Studie ist es, Daten und Analysen zur Quantifizierung der physischen, emotionalen und finanziellen Belastungen durch das Rett-Syndrom für Patienten, ihre Familien, ihre Pflegekräfte und die gesamte Rett-Patientengemeinschaft bereitzustellen. Die Erkenntnisse werden zur Bereitstellung verbesserter Interventionsprogramme und -leistungen beitragen, die den Behandlungsprozess des Rett-Syndroms unterstützen. Erstmals wird eine Schätzung über die wirtschaftlichen Auswirkungen der Erkrankung auf nationaler, regionaler, Gemeinde- und individueller Ebene angestellt. Während sich neue Ansätze gegen das Rett-Syndrom in der Entwicklung befinden, werden dieses Wissen und die Fakten die politischen Entscheidungsträger sowie die Rett-Community dabei unterstützen, die direkten und indirekten Ausgaben aufzuzeigen, die für eine Behandlung und das Krankheitsmanagement von Rett-Patienten notwendig sind.

"Wir freuen uns sehr darüber, dass wir die Burden-of-Illness-Studie nun auf internationaler Ebene ausweiten können", sagte Stefan Weber, CEO von Newron Pharmaceuticals. "Für die nachdrückliche Unterstützung der Studie durch eine ganze Reihe von Rett-Patientenvereinigungen sind wir sehr dankbar."

"Es sind nur sehr wenige Informationen über die tatsächlichen Kosten, die das Rett-Syndrom verursacht, verfügbar", sagte Rachael Stevenson, Executive Director von Reverse Rett (UK). "Da Fortschritte bei der Entwicklung neuer Therapien für Rett gemacht werden, benötigt die Community dringend die Informationen aus dieser Studie, um die Finanzierung zu unterstützen."

"Die BOI-Befragung zum Rett-Syndrom bietet Familien eine großartige Gelegenheit, den Fokus auf die verheerenden Auswirkungen der Erkrankung auf die Person, die sie lieben, aber auch auf die Auswirkungen auf die ganze Familie zu richten", fügte Becky Jenner, CEO von Rett UK, hinzu. "Es gibt momentan für keinen Aspekt des Rett-Syndroms eine spezifische Behandlungsmöglichkeit. Die Studie wird der gesamten Community helfen zu verstehen, warum eine Behandlung, auch wenn sie nur gegen ein Symptom hilft, so wichtig ist."

"Die Studie trägt entscheidend dazu bei, individuelle Pflegesituationen erstmals erfassen und publik machen zu können", sagte Gabriele Keßler, Erste Vorsitzende des Bundesverbands Rett Deutschland e.V. "Leider hängt die Qualität der Pflege bei diesen Patienten häufig davon ab, ob ihre Eltern ausreichend Mittel haben, um für die Rechte ihres an Rett erkrankten Kindes zu kämpfen."

"Selbst einige unserer behandelnden Ärzte sehen die Auswirkungen des Rett-Syndroms auf das Leben unserer Kinder und ihre täglichen Bedürfnisse anders als wir Familien", erklärte Orietta Mariotti, Beraterin von ProRETT Ricerca in Italien. "Die BOI-Studie wird dazu beitragen, diese Lücke zu schließen und die Bedürfnisse von Rett-Kindern und ihren Familien auf der ganzen Welt unterstützen."

"Australische Familien können einen wesentlichen Beitrag für diese große internationale Studie leisten, um die physischen, emotionalen und finanziellen Auswirkungen des Rett-Syndroms besser zu verstehen", erklärte Dr. Jenny Downs, Leiterin für Gesundheit und Wohlbefinden von Kindern mit Behinderungen am Telethon Kids Institute in Australien. "Dies wird wichtige Informationen zur Anleitung von Forschern, Fachkräften, Behörden und Unternehmen liefern, um neue Leistungsangebote und Therapien für unsere Kinder zu finden."

"Es ist notwendig, besonders die Familienmitglieder anzuhören, um die Auswirkungen der Symptome des Rett-Syndroms auf unsere Familien zu beschreiben", sagte Claude Buda, Präsident der Rett Syndrome Association of Australia. "Diese Studie wird Community, Fachkräften, dem Nationalen Invalidenversicherungssystem und der Regierung Kenntnisse über die Unterstützung liefern, die notwendig ist, um täglich mit dem Rett-Syndrom in Australien zu leben."

Die internationale BOI-Studie wird von einer unabhängigen internationalen Auftragsforschungsorganisation in Zusammenarbeit mit Patientenorganisationen weltweit durchgeführt und von einem beratenden Expertengremium aus Ärzten, Pflegekräften, Patientenvertretern und akademischen Forschern begleitet. Ein wissenschaftliches Poster über das Design dieser bahnbrechenden Studie wurde am 22. Oktober 2019 auf der 26th Annual Conference of the International Society for Quality of Life Research (ISOQOL) in San Diego, Kalifornien, vorgestellt. Um das Bewusstsein für die Krankheitslast des Rett-Syndroms zu stärken, werden die finalen Ergebnisse dieser internationalen Studie in wissenschaftlichen Fachpublikationen veröffentlicht.

An der Studie teilnehmen können aktuelle primäre Betreuungspersonen (darunter Eltern, Großeltern, Geschwister und bezahlte Pflegekräfte) mindestens eines Mädchens/einer Frau mit Rett-Syndrom, das/die für mindestens zehn Stunden pro Woche betreut wird sowie Gesundheitsdienstleister (inkl. Ärzte, Pflegepersonal und fachverwandtes Gesundheitspersonal), die im Rahmen ihrer Arbeit innerhalb der letzten fünf Jahre mindestens drei Individuen mit Rett-Syndrom betreut haben. Pflegekräfte und -dienstleister, die an der Studie teilnehmen möchten, besuchen bitte https://voicesofrett.org/. Bitte wählen Sie auf der Homepage oben rechts Ihre jeweilige Landesflagge aus.

Newron Pharmaceuticals entwickelt eine Therapie zur Verbesserung von Atmungsstörungen oder Apnoen im Wachzustand und die damit verbundenen Auswirkungen auf die Gesamtheit der Krankheitssymptome von Rett-Patienten. Apnoen sind ein besonders schwerwiegendes Hauptmerkmal des Rett-Syndroms, das bei etwa 70 Prozent der Patienten auftritt, wesentlich zu anderen Komorbiditäten beiträgt und zu einer verringerten Lebensqualität führt. Newrons pivotale STARS ("Sarizotan Treatment of Apneas in Rett Syndrome") Studie bei Patienten mit Rett-Syndrom hat die Patientenrekrutierung abgeschlossen. Die Ergebnisse werden in der ersten Jahreshälfte 2020 erwartet.

Über das Rett-Syndrom
Das Rett-Syndrom ist eine schwere neurologische Entwicklungsstörung, von der hauptsächlich Mädchen und Frauen betroffen sind. Die geschätzte Prävalenz liegt bei einer von 10.000 Frauen. Es stehen bislang keine zugelassenen Therapien zur Verfügung. Kennzeichnend für das Rett-Syndrom sind der Verlust erworbener fein- und grobmotorischer Fähigkeiten und die Entwicklung neurologischer, kognitiver und autonomer Funktionsstörungen, die zum Verlust der Fähigkeit zur Ausübung normaler Alltagsaktivitäten sowie der Geh- oder Kommunikationsfähigkeit führen. Das Rett-Syndrom ist außerdem mit einer verminderten Lebenserwartung verbunden. Etwa 25 Prozent der Todesfälle bei Patienten mit Rett-Syndrom stehen möglicherweise mit multiplen kardiorespiratorischen Arrhythmien im Zusammenhang, die von der Unreife des Hirnstamms und autonomem Versagen herrühren. Bei über 95 Prozent dieser Patienten liegt eine zufällige Mutation am MeCP2-Gen vor. Episoden von Apnoe, Hyperventilation und Atemstörungen treten bei ca. 70 Prozent der Patienten mit Rett-Syndrom in irgendeiner Lebensphase auf. Für weitere Informationen über das Rett-Syndrom besuchen Sie bitte: https://www.rett.de/de/

Über die STARS-Studie
Newron hat die Patientenrekrutierung für die STARS ("Sarizotan Treatment of Apneas in Rett Syndrome") - Studie erfolgreich abgeschlossen, eine klinische Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von Sarizotan bei Patienten mit Rett-Syndrom, die an Atemwegssymptomen leiden. Atemstörungen, die den ganzen Körper betreffen können, gehören zu den Hauptsymptomen von Rett; sie können einen deutlichen Einfluss auf die Biochemie haben, Emotionen, Durchblutung und die Verdauungsfunktion sowie muskuloskelettale Strukturen in den Atemwegen beeinflussen.

Über Newron Pharmaceuticals
Newron (SIX: NWRN; XETRA: NP5) ist ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf neuartige Therapien für Erkrankungen des zentralen und peripheren Nervensystems konzentriert. Das Unternehmen hat seinen Hauptsitz im italienischen Bresso in der Nähe von Mailand. Xadago(R) (Safinamide) ist in der EU, der Schweiz, den USA, Australien, Kanada, Brasilien, Kolumbien, den Vereinigten Arabischen Emiraten und Japan für die Behandlung der Parkinson-Krankheit zugelassen und wird von Newron's Partner Zambon vertrieben. US WorldMeds besitzt die Vermarktungsrechte in den USA. Meiji Seika hält die Entwicklungs- und Vermarktungsrechte in Japan und anderen Schlüsselregionen Asiens. Über Xadago(R) für die Parkinson-Krankheit hinaus verfügt Newron über eine starke Pipeline vielversprechender Behandlungen für Patienten mit seltenen Erkrankungen, die sich in unterschiedlichen Stadien der klinischen Entwicklung befinden. Dazu gehören Sarizotan für das Rett-Syndrom und Ralfinamide für Patienten mit bestimmten seltenen Schmerzindikationen. Newron entwickelt darüber hinaus Evenamide als mögliche erste Begleittherapie zur Behandlung von Patienten mit Positivsymptomen der Schizophrenie. Weitere Informationen unter www.newron.com

Für weitere Informationen

Newron
Stefan Weber - CEO
+39 02 6103 46 26pr@newron.comUK/Europa
Simon Conway / Natalie Garland-Collins, FTI Consulting
+44 20 3727 1000SCnewron@fticonsulting.com

Schweiz
Martin Meier-Pfister, IRF
+41 43 244 81 40meier-pfister@irf-reputation.chDeutschland/Europa
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+49 211 52925222anne.hennecke@mc-services.euUSA
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+1 617 374 8800, Ext. 112psagan@lavoiehealthscience.comWichtige Hinweise
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