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Newron Pharma: FDA vergibt Rare Pediatric Disease Designation an Sarizotan


19.11.2019 13:21 Uhr - Autor: Robin Lohwe  Robin Lohwe auf Twitter  | 4investors auf: Twitter | Google News | Facebook

Gute Nachrichten für den Medikamentenkandidaten Sarizotan von Newron Pharma. Die Gesellschaft entwickelt den Wirkstoff zur zur Behandlung des Rett-Syndroms, für das es bisher keine zugelassene Behandlungsoption gibt. Von der US-Lebensmittelüberwachungs- und Arzneimittelbehörde FDA hat Sarizotan nun den Status als Therapie gegen eine seltene pädiatrische Krankheit erhalten.

„Die Entscheidung der FDA, Sarizotan die Rare Pediatric Disease Designation zu erteilen, ergänzt den bereits gewährten Orphan-Drug-Status und unterstreicht einmal mehr den dringenden Bedarf für neue Therapien zur Behandlung dieser verheerenden Erkrankung, mit der sich die Rett-Gemeinschaft konfrontiert sieht”, sagt Ravi Anand, Chief Medical Officer von Newron.

Das Unternehmen über das Rett-Syndrom
Das Rett-Syndrom ist eine schwere neurologische Entwicklungsstörung, von der hauptsächlich Mädchen und Frauen betroffen sind. Die geschätzte Prävalenz liegt bei einer von 10.000 Frauen. Es stehen bislang keine zugelassenen Therapien zur Verfügung. Kennzeichnend für das Rett-Syndrom sind der Verlust erworbener fein- und grobmotorischer Fähigkeiten und die Entwicklung neurologischer, kognitiver und autonomer Funktionsstörungen, die zum Verlust der Fähigkeit zur Ausübung normaler Alltagsaktivitäten sowie der Geh- oder Kommunikationsfähigkeit führen. Das Rett-Syndrom ist außerdem mit einer verminderten Lebenserwartung verbunden. Etwa 25 Prozent der Todesfälle bei Patienten mit Rett-Syndrom stehen möglicherweise mit multiplen kardiorespiratorischen Arrhythmien im Zusammenhang, die von der Unreife des Hirnstamms und autonomem Versagen herrühren. Bei über 95 Prozent dieser Patienten liegt eine zufällige Mutation am MeCP2-Gen vor. Episoden von Apnoe, Hyperventilation und Atemstörungen treten bei ca. 70 Prozent der Patienten mit Rett-Syndrom in irgendeiner Lebensphase auf.

Newron Pharmaceuticals: „Starke Pipeline von Produkten mit Potenzial zur Eigenvermarktung“

Seit kurzem ist die italienische Newron Pharmaceuticals auch in Deutschland notiert. Bisher war nur die Schweizer Börse die Heimat der Biotech-Gesellschaft, die von einem deutschen CEO geführt wird. Stefan Weber erläutert diese internationalen Hintergründe und erklärt, in welchen Bereichen sein Unternehmen arbeitet. Er spricht über kommende Marktzulassungen und neue Studien. Auch die Finanzen sind Thema im Interview mit CEO Weber.


www.4investors.de: Herr Weber, mancher kennt Sie eventuell noch als - unter anderem - ehemaligen CFO von Biofrontera. Was hat Sie 2005 bewogen, nach Italien zu Newron Pharmaceuticals zu gehen?

Weber: Neben der Herausforderung, eine Management-Position im Ausland zu übernehmen, sah ich die Chance, das vielversprechende Unternehmen in einer sehr spannenden Phase der Unternehmensentwicklung aktiv mitzugestalten. Gereizt haben mich insbesondere die eigenen wissenschaftlichen Ansätze, die die Grundlage für Newrons Medikamentenkandidaten ... diese News vom 30.07.2019 weiterlesen!

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